肾性贫血治疗创新论坛于11月19日在首都北京隆重举行，医院刘志红院士、医院林善锬教授、上海交通大医院陈楠教授、北京经济技术开发区管委会绳立成副主任、珐博进全球首席执行官TomB.Neff先生、珐博进中国总经理钟黎蕴华女士以及阿斯利康中国总经理冯佶女士等众多业界大咖亲临现场，共话肾性贫血治疗的发展历程与现状，分享全球首创新药的机制与研究结果，展望肾性贫血治疗新时代的到来。
任重道远，我国肾性贫血管理面临巨大挑战
医院刘志红院士发言
医院刘志红院士带领我们回顾并审视了肾性贫血治疗的发展历程、严峻现状以及所面临的挑战。
慢性肾脏病（CKD）在我国的患病率高达10.8%，患者数约逾一亿，与心血管疾病、糖尿病、肿瘤、老龄化等因素都密切相关。在CKD涉及的一系列病理生理改变中，肾性贫血在疾病早期即可出现，发生率随着肾功能减退而不断升高。
调查研究显示，在我国CKD5期患者和透析患者当中，肾性贫血的发生率均超过98%，透析患者重度贫血的比例也高于其他国家，已然成为不容忽视的公共健康问题。
刘院士指出，多项循证证据支持，贫血是CKD进展的独立危险因素，会增加CKD患者的住院、死亡及发生终末期肾病（ESRD）的风险，且直接关系到患者的生存质量。然而目前我国透析和非透析患者的血红蛋白（Hb）达标率不容乐观，亟需一种符合肾脏生理的新型药物，来实现对肾性贫血的良好控制。
综合调控，创新药物打破肾性贫血机制传统认知
医院林善锬教授发言
医院林善锬教授以近六十载的丰富从医经验,将肾性贫血药物的历史沿革娓娓道来。肾性贫血长期缺乏有效疗法，直至重组人促红细胞生成素（rHuEPO）问世，明显改善了CKD患者的贫血情况。
但随着临床应用加深，EPO的诸多局限性逐渐突显，包括注射疼痛导致依从性差，以及单纯补充外源性EPO不能改善铁的吸收和利用，往往需要静脉补铁，进而引起一系列不良反应等。反观治疗现状，我国各期CKD患者的Hb达标情况至今仍不理想。
林教授表示，既往的发病机制概念需要彻底改变，肾性贫血不仅是EPO的缺乏，而是机体在CKD状态下无法对贫血产生充分的代偿。
随着研究深入，参与调节红细胞生成和铁代谢等的HIF转录因子逐渐得到重视，低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）被发现能够可逆地抑制HIF降解，稳定HIF并诱导HIF功能性转录，从而综合调控内源性EPO的升高与铁代谢，促进红细胞生成，模拟机体生理状态并有效纠正肾性贫血。
这一机制已得到我国III期临床试验的验证。林教授认为，这将彻底改变既往对CKD贫血发病机制的理解，具有重大科学创新意义。
疗效显著，罗沙司他引领肾性贫血治疗新时代
上海交通大医院陈楠教授发言
上海交通大医院陈楠教授随后详细解读了罗沙司他作为治疗肾性贫血的首个口服小分子HIF-PHI，在我国III期临床试验中取得的结果。两项研究分别纳入接受EPO治疗的CKD透析患者，及5周内未使用EPO的CKD非透析患者，2:1随机分组，分别给予罗沙司他或对照组治疗（透析患者为EPO，非透析患者为安慰剂）。
结果显示，对于透析患者，罗沙司他组符合预设的非劣效性主要终点，且在符合方案集中Hb升高的平均值高于EPO对照组，同时其有效性不受炎症状态影响；对于非透析患者，罗沙司他组使主要终点的平均Hb较基线显著升高；此外，罗沙司他降低透析和非透析患者的铁调素水平，并具有良好的耐受性。这些数据有力地表明，不论对于CKD透析患者还是非透析患者，罗沙司他均能够平稳升高Hb，有效且安全地纠正肾性贫血。
论坛现场，京城寒冬不敌与会者的热情
面对我国大量肾性贫血患者尚未得到满足的治疗需求，我们迫切需要更有效的药物和更规范的管理。
会议期间，珐博进中国总经理钟黎蕴华女士就「全球新的定义，全球新的精神，全球新的理念」做出了重要诠释。阿斯利康中国总经理冯佶女士也表示对罗沙司他的期待，并表示对携手研发创新药物、推动医学进步深表荣幸。
也正如北京经济技术开发区绳立成副主任在致辞中所言，罗沙司他作为全球首创、全新机制1类新药，有望成为史上首个在中国率先获批上市的创新药物，对我国生物医药水平和创新能力的提升，以及惠及更广大的CKD患者都具有重大而深远的意义。
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