艾曲波帕治疗再生障碍性贫血的疗程问题
一、艾曲波帕版本
艾曲波帕由葛兰素史克（GSK）公司研发，美国FDA批准其治疗特发性血小板减少性紫癜，年批准治疗重型再生障碍性贫血。
诺华在年通过与GSK的资产置换交易获得Promacta/Revolade(艾曲波帕)，所以很多人看到艾曲波帕的包装盒上有两种标志，一种是诺华标，一种GSK标。
年1月4日，诺华宣布，艾曲泊帕片在中国上市，用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）。
艾曲波帕在美国的品牌名为Promacta，在美国以外地区的品牌名为Revolade。截至目前，该药已获全球多个国家批准，用于对血小板减少性紫癜（ITP），并且也已获全球45个国家批准用于对其他药物治疗无效的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。
其中在印度和土耳其上市的艾曲波帕价格实惠，是中国患者的不二选择。艾曲波帕有25mg和50mg两种规格。
上图为：诺华印度原版，25mg/片，14片/盒，包装盒上有印度文商标，中国市面上的价格大概在元左右
上图为：诺华印度原版，50mg/片，14片/盒，包装盒上有印度文商标，中国市面上的价格大概在元左右。
上图为：诺华土耳其原版，25mg/片，14片/盒，包装盒上有土耳其文字
土耳其包装在印度市场也有销售，而且价格比印度版稍低。
二、艾曲波帕治疗再生障碍性贫血的疗程问题
艾曲波帕起始每日剂量设为50ｍｇ，然后每隔2周加量25mg，一直达到最大剂量mg/d。疗效反应在3~4个月显现，最佳以及三系反应出现比较慢，发生在有效患者的药物延展使用期。按三个月计算，疗程用量和费用大致如下：
疗程
剂量
用量
费用（元）
0~14天
25mg/次，每天一次
25mg一盒14片
14~28天
50mg/次，每天一次
50mg一盒14片
28~32天
75mg/次，每天一次
25mg和50mg各一盒
32~46天
mg/次，每天一次
50mg两盒
46~60天
mg/次，每天一次
50mg两盒，25mg一盒
10
60~74天
mg/次，每天一次
50mg三盒
在一项２期研究中，探讨艾曲波帕是否可提高接受至少１次标准IST的难治性SAA患者的血小板计数。有36／43（84％）的患者接受过２次或更多的疗程。根据治疗免疫性血小板减少性紫癜的有效剂量，将艾曲波帕起始每日剂量设为50ｍｇ，然后每隔2周加量25mg，一直达到最大剂量mg/d。17／43（40％）患者在３~４个月产生血液学改善（主要终点），均在ｍｇ剂量水平。起效的患者持续服用艾曲波帕直至达到疗效稳固的治疗标准（PLT＞50×／ml，Ｈｂ＞10ｇ／dl，Ｎ＞１×／ml至少８周或直至在６个月内稳定）。大多数有效患者有１系的造血改善，但也可见到多系起效的患者。基线时网织红细胞绝对数为是否有效的唯一预测指标。对大多数有效的患者，持续应用艾曲波帕进一步提高外周血细胞计数，有７例患者出现３系改善。为了评估持久性，９例艾曲波帕疗效稳固的患者停药。到目前为止，除１例患者外，其余所有患者仍然停药并得到持续的血液学缓解，表明艾曲波帕正在促进HSPC池的扩大。
三、总结
值得注意的是，艾曲波帕一般需要3~4个月才能显效，起效的患者需要持续服用艾曲波帕，直至达到疗效稳固的治疗标准，整个治疗过程可能至少需要８周或直至在６个月。
艾曲波帕是近30年来第１个被美国FDA批准应用于ＡＡ的治疗药物，现被认为是IST治疗无效的难治性SAA的治疗选择。
一项关于艾曲波帕的临床研究显示难治性AA给予艾曲波帕后可产生多系临床应答，且停药后可以维持正常造血功能。
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