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肢端肥大症是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌代谢性疾病，长期过量分泌的生长激素（GH）和胰岛素样生长因子（IGF）-1可促进全身软组织、骨和软骨过度增生，导致典型的肢端肥大症症状和体征，并引发全身多器官、多系统并发症。肢端肥大症的常见并发症包括心血管疾病、糖脂代谢异常、呼吸系统并发症等，严重影响患者的长期生存与生活质量。
在年3月20-23日举办的第届美国内分泌学会年会上，发布了两篇与肢端肥大症并发症相关的最新研究，本刊特邀浙江大医院内分泌科的曾文衡教授对这一主题进行详细解读，以飨读者。
曾文衡教授浙江大医院
浙江大医院副主任医师中华医学会内分泌分会垂体学组委员中华医学会内分泌分会免疫学组委员白求恩精神研究会内分泌和糖尿病分会理事浙江省医学会内分泌分会秘书美国加州大学洛杉矶分校访问学者目前主要从事糖尿病及垂体瘤患者的长程管理
Q、在“肢端肥大症患者并发症的用药负担”这一真实世界研究中，研究者采用理赔数据对肢端肥大症患者的并发症进行了评估。您认为这种方法的优缺点是怎样的？对于在我国开展类似的研究是否有借鉴意义？
曾文衡教授：在科研领域，我们对开展随机对照临床研究即RCT研究的相关经验丰富。RCT研究严格控制试验入排标准，对入组人群进行随机分组，从而最大限度地降低非研究因素对治疗方案疗效的影响，因此其结论往往可信度较高。但同时，RCT研究也有其局限性，特别是在肢端肥大症这类罕见病领域中，开展RCT研究的时间成本较高，难以实施。而“肢端肥大症患者并发症的用药负担”则是一项真实世界研究，利用MarketScan数据库，对从年1月到年1月期间的医疗理赔数据进行分析，因此结论更贴近临床实际情况，也便于领域内医生将其结果更好地应用于临床实践中。
客观地讲，既往由于我国缺乏相关数据库的搭建及更好利用并挖掘医疗数据价值的意识，使得国际学术界鲜少听到来自中国学者的声音。但可喜的是，医院神经外科牵头建立、以中国垂体腺瘤协作组为依托、在国家人口与健康科学数据共享平台下搭建的国内首个有关垂体疾病的多中心数据库，即中国垂体疾病注册中心已初具规模；而由中华医学会内分泌学分会垂体学组发起的“中国垂体疾病登记项目”也完成了千例患者入组。另外，随着国家医保政策对罕见病的重视，肢端肥大症患者的医保覆盖范围越来越广。因此我们完全可以借鉴这篇文章的研究思路，利用医保数据得到我国肢端肥大症患者的相关治疗费用，相信由此统计而来的结果价值必然会远高于现有数据，也相信中国研究者的力量也必将能够助力国际学术进展。
Q、该研究结果提示，肢端肥大症患者并发症较多且需要更多的相关药物进行治疗。能否请您结合临床实践解读该研究的意义？
曾文衡教授：肢端肥大症虽然是一类罕见疾病，但患者的实际用药需求较大。首先，肢端肥大症往往病程较长（大多有十年以上病程），容易造成多系统功能损害。当疾病累及心血管系统时，患者可表现为高血压、心肌肥厚、心功能不全等，严重者甚至发生心力衰竭；内分泌系统受累者可能出现糖尿病、高血脂、高尿酸等；呼吸系统受累可引发严重的睡眠呼吸暂停综合征（OSAS）等。而无论哪些系统受累，都意味着患者需要进行药物的干预治疗。
其次，通过手术或放射手段治疗垂体瘤时，还可能会引发患者的垂体功能不全，造成相关垂体轴功能降低，此时必要的激素替代治疗对于患者来说也是一种额外的用药负担。
随着医患对肢端肥大症
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