它诞生于远古，发迹于现代。它吞噬营养，野蛮生长。它攻击力强，几乎无孔不入。它擅长潜伏，先麻痹神经，再攻城掠地。它有几百种变换形态，杀人于无形。
它肆虐无数身体，席卷千万家庭
它把自己的名字刺入亿万国人的脑海里
它就是肿瘤
肿瘤作为人类健康的第一大杀手，患病比例高，患者人数众多。肿瘤的治疗方法包括：手术、化疗、放疗、生物治疗。基因治疗也作为一种新兴生物治疗手段，成为研究热点。
基因治疗的优势明显：治疗肿瘤针对性强，具有很高的靶向性，效果显着，在杀伤癌细胞时基本上不损伤正常组织，被认为是未来癌症治疗中最具前景的治疗技术，最有效的治疗方法。
基因治疗镰状细胞贫血获成功基因治疗正走向现实，全球首例基因治疗镰状细胞病临床试验获得成功。
年3月2日，发表于国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上一项研究成果显示，美国Bluebird公司和巴黎Necker医院展开合作，在临床试验中帮助一位幸运的15岁男孩“摆脱”了镰状细胞病的症状！
镰状细胞病（Sicklecelldisease,SCD）又称镰状细胞性贫血，是指红细胞含有异常血红蛋白S（HbS）的一种常染色体隐性遗传的溶血性疾病。镰状红细胞阻塞毛细血管引起器官缺血，经常发生急性疼痛（危象）、感染、骨髓再生不良、肺累及（急性胸部综合征）可以急骤发生而且致命。
在接受基因治疗前，这名男孩已经出现了严重的并发症，包括血管堵塞、急性胸痛和双侧髋关节坏死等。接受治疗后，他又回到了学校，完全恢复了正常的生活，能够像其他同龄人一样上学、进行体育活动。
虽然所有的药物包括止痛药在内都停服了，但是他也一直没有因为镰状医院。
曾经严重的并发症也都“不翼而飞”，通过头部和下肢MRI扫描显示，他的颅内没有病变，骨关节也没有新的组织损伤！
基因治疗原理基因治疗（genetherapy）：指把（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病（甚至是预防疾病）目的的技术方法。
基因治疗的过程：
生产带有目的基因的病毒；
从病人体内分离靶细胞；
体外转染；
把病毒转染的靶细胞回输病人体内。
在本案例中，Bluebird公司通过将抗镰状β-珠蛋白基因连接到慢病毒载体上，进而开发出了一种名叫LentiGlobinBB的药物。然后将LentiGlobinBB导入到患者体内分离出的造血干细胞中，再将这些造血干细胞在体外进行扩增，最后输送回患者体内。经过重组后的基因再表达能够产生正常的血红蛋白分子（HbA），产生“抗镰状效应”。
基因治疗时代即将到来基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方面显示出了独特的优势。基因治疗技术的突破入选Sicence杂志年度十大突破之一。
经过近30年的发展，基因治疗已经由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到多种疾病，如癌症、艾滋病、乙肝、镰刀贫血症、血友病、黏多糖贮积症III型、遗传性精神病、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病和代谢性疾病等。
在所有的基因治疗临床研究项目中，恶性肿瘤占据了首位，占总数的64.4%。
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资料来源：
医学界肿瘤频道（yxj-zl）
飞碟说（feidieshuo）
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